Moléculas proteicas complejas que se producen en el laboratorio gracias a técnicas de ingeniería genética. Se definen como «orgánicos» porque su ingrediente activo proviene de una fuente biológica, como las células. Los ejemplos son anticuerpos, interferones y receptores solubles.
Los fármacos biológicos están diseñados para intervenir sobre un determinado receptor, con el fin de modificar el proceso patológico en curso. Se utiliza en la terapia del cáncer, en el tratamiento de enfermedades reumatológicas y enfermedades autoinmunes.